由UCL科学家领导的一项开创性新研究首次揭示了与控制tau产生有关的一层遗传物质。一种蛋白质，在帕金森氏病和阿尔茨海默氏病等严重的退化性疾病中起着至关重要的作用。

在小鼠和细胞中进行的国际研究还表明，这种物质是更大范围的非编码基因*的一部分，这些非编码基因*控制和调节其他相似的大脑蛋白质，例如与阿尔茨海默氏症相关的β-淀粉样蛋白和与帕金森氏症有关的α-突触核蛋白。疾病和路易体痴呆。

研究人员说，发表在《自然》杂志上的突破性发现为如何生产和控制与神经系统疾病有关的蛋白质提供了重要的新启示，并可以为广泛的痴呆相关疾病的新疗法铺平道路。

首席作者罗伯托·西蒙妮(Roberto Simone)博士(加州大学昆士兰大学皇后神经病学研究所)说：“ Tau在我们的脑细胞内起着至关重要的作用：它有助于稳定和维持细胞骨架结构，从而允许将不同的物质运输到需要的地方。我们知道，太多的tau有害，多余的tau会转化为有毒物质，可能破坏细胞并推动退行性疾病的传播和发展，尽管对tau的研究已超过3次。几十年来，直到现在我们还不知道如何控制tau蛋白的生产。”

RNA”(lncRNA)。他们发现这种物质并不能直接制造tau，而是可以调节，微调和抑制脑细胞内蛋白质的产生。反义lncRNA在tau调节中提供的这种精确度可能对大脑神经细胞的平稳运作至关重要。

研究小组负责人Rohan de Silva教授(UCL女王广场神经病学研究所)说：“令人兴奋的是，我们发现控制tau蛋白的lncRNA并不是唯一的。我们知道其他与神经系统疾病有关的关键蛋白质，包括α-突触核蛋白。帕金森氏病和阿尔茨海默氏病中的β-淀粉样蛋白受非常相似的lncRNA的控制，这意味着我们可能已经找到了调节与大脑功能有关的各种蛋白质的产生以及这些破坏性疾病的发展的关键。

“还处于初期，但我们希望这些令人振奋的新见解将导致能够控制tau和其他蛋白质的药物的开发，并且这些疗法可能会改变退化性脑部疾病的生活，而这些疾病目前尚无治疗方法。停下来，更不用说减慢他们的成长了。”

与tau蛋白有关的其他神经系统疾病包括皮质基底和进行性核上性麻痹。

靶向tau创造新疗法

德席尔瓦教授说：“遗传学研究以前表明，具有特定形式的tau基因的人(称为H1)更容易患帕金森氏病，皮质基底肌和进行性核上性麻痹。我们知道患有H1形式的人我们还知道，我们已经鉴定出的lncRNA有助于限制tau的产生，而且使用验尸后脑组织的研究表明，这种lncRNA在帕金森氏病患者中可能会减少。

“因此，如果我们能够找到一种途径来提高这种lncRNA的水平，那么我们也许能够减少tau蛋白的产生，从而有助于减缓或阻止对大脑内部细胞的损害。”

他补充说：“这正是我们现在正在研究的。特别是，我们正在开发一种基因疗法，将这种lncRNA传递至脑细胞，我们目前正在测试这种方法是否可以降低小鼠和其他动物模型中的tau含量。成功地，我们希望将这种方法发展为一种新的疗法，有一天可以在人们身上进行测试。”

英国帕金森大学研究副主任戴维·德克斯特教授说：“这项重要的研究提供了令人惊奇的新见解，以了解如何在脑细胞内部控制tau的产生，并为开发针对此的疗法提供了令人兴奋的新机会。看到这一点尤其令人兴奋。 “类似的机制可能参与控制与其他神经系统疾病有关的许多其他关键蛋白质的产生，因为这表明针对这些机制的策略可能在许多情况下都是有效的。”

这项研究涉及UCL内部以及与弗朗西斯·克里克研究所，英国痴呆症研究所，伦敦圣乔治大学，瑞典卡罗林斯卡研究所和瑞典特伦托大学的研究小组的合作。

*非编码DNA：我们的基因组包含编码基因，DNA的各个部分包含制造蛋白质的说明，是人体的基本组成部分。但是，这些编码基因仅占我们基因组的一小部分，仅占我们遗传物质30亿个字母(核苷酸)的3%。直到最近，基因组的其余部分(非编码)仍被认为是垃圾DNA，没有已知功能。然而，现在清楚的是，位于编码基因之间的DNA不仅在人类进化中而且在调节细胞功能和影响编码基因产生蛋白质的方式方面都变得至关重要。