(健康日)——首先，研究人员使用经过基因改造的免疫系统细胞使女性的严重狼疮得到缓解。这种称为 CAR T 细胞疗法的疗法已在获得批准，可用于对抗某些血癌病例。它涉及去除患者自身的免疫系统 T 细胞，对它们进行基因改造以靶向癌症，然后将它们重新注入患者体内。

在这里，研究人员在一名患有严重系统性红斑狼疮 (SLE) 的 20 岁女性身上测试了细胞疗法，这是一种可导致全身器官损伤的自身免疫性疾病。

他们发现这种方法很快使她的疾病得到缓解，在六周内没有明显的副作用。

德国弗里德里希-亚历山大大学埃尔兰根-纽伦堡的研究员 Georg Schett 博士说，这名妇女是世界上第一位接受 CAR T 细胞治疗的狼疮患者。

这意味着在这种疗法被广泛使用之前，还有更多的研究要做。

但根据未参与此案的狼疮专家的说法，根据这份初步报告，这是一个很有前途的研究途径。

“虽然这是一份病例报告，但这种治疗在理论上是有意义的，”马里兰州格林贝尔特 PG 县关节炎和疼痛协会的风湿病学家、《狼疮百科全书》的作者唐纳德·托马斯博士说。

“有了如此快速、完整和安全的反应，应该在其他患有严重疾病的患者中尝试这种疗法，”托马斯说。

Schett 指出，此时，该报告中的患者“完全健康”，并且已经四个多月没有需要狼疮治疗了。他说他的团队现在正在用 CAR T 细胞治疗另外两名狼疮患者。

研究人员在 8 月 5 日的《新英格兰医学杂志》上详细介绍了这一新发现。

为了进行 CAR T 细胞疗法，医生会采集患者 T 细胞样本——这是调节身体免疫反应的关键参与者。然后在实验室中对这些细胞进行基因改造，以配备嵌合抗原受体或 CAR。

这些 CAR 允许 T 细胞识别特定细胞表面上的某些标记或抗原，这些标记或抗原是有害的，例如癌细胞。一旦新武装的 T 细胞重新注入患者体内，它们就可以对敌方细胞发动有针对性的攻击。

在狼疮中，敌人不是肿瘤，而是身体自身的免疫系统：它错误地产生攻击身体组织的“自身抗体”。狼疮最常见的形式是 SLE，它会损害一系列器官。

本病例报告中的 20 岁患有关节炎、肾损伤以及肺部和心脏炎症。SLE 的标准药物都没有对她有效。

因此，Schett 和他的团队转向了 CAR T 细胞。他们武装了患者的 T 细胞以识别 CD19，这是 B 细胞上的一种蛋白质，它是免疫系统的另一个组成部分。通常，这些细胞会产生抗体来帮助对抗感染。但在 SLE 中，功能失调的 B 细胞会产生自身抗体。

某些现有的狼疮药物通过消耗 B 细胞起作用，但它们并没有帮助该患者。

然而，Schett 的团队发现，在接受 CAR T 细胞后 44 天内，患者的自身抗体消失了，她的疾病也进入了缓解期。

根据 Drs 的说法，结果“非常发人深省”。Jean Lin 和 Rosalind Ramsey-Goldman 都是芝加哥西北大学医学院的风湿病学家。

他们说，剩下的主要问题之一是这是否可以成为“确定性/治愈性疗法”，或者是否需要重复。

如果治疗确实向前推进，Lin 和 Ramsey-Goldman 说，知道如何选择最有可能表现良好的患者将是“至关重要的”。他们指出，CAR T细胞疗法的输注费用超过 200,000 美元，这还不包括住院费用。

Thomas 说，使用现有疗法，大多数 SLE 患者无法达到并维持缓解，因此非常需要新方法。

他解释说，一个核心挑战是这种疾病是“异质的”，这意味着它的特征是多种多样的。

“为我们的 SLE 患者提供更好治疗的关键是找到他们普遍存在的免疫系统异常，然后针对该共同异常进行安全、有效的治疗。”

CAR T 细胞能否成为一种广泛有效的疗法还有待观察。