2022年1月10日整理发布：长江商报消息“当科学家发现一个基因，但不知道它是干什么的。我们发现小鼠体内正好有这个基因，跟人体内长得差不多，我们就把这基因去掉，看看小鼠有什么变化。结果发现，把肿瘤移植到这样的小鼠身上，竟然长不起来了。一个肿瘤药物的靶点就这样被发现了。”南模生物董事长费俭惊喜地讲述着药物靶点被发现的过程，科学创新的喜悦从他的眼中折射出闪亮的光芒。

一旦靶点被发现，创新药企业就会争先恐后去设计抗体，PD-1等市场火热的肿瘤药几乎都是走这条路。费俭表示，南模生物所从事的这项业务就是模式生物，即应用于科学研究及药物研发、揭示某种具有普遍规律生命现象的生物物种，亦被称为“活的试剂”。

创新，唯快不破。令费俭担忧的是，人类基因组是有限的，全世界的科学家都在加速挖里面的“金矿”，“金矿”总有一天要被挖完。南模生物要做的就是为“金矿”开辟一条通道，让科学家们通过公司的基因修饰小鼠去发现靶点是否与疾病有关，进而开发新的靶点药物，助力中国原创型新药研发。

创新药“金矿”的开路人

人类基因组计划和曼哈顿原计划、阿波罗登月计划并称人类科学史上三大科学工程计划，中国是人类基因组计划的重要参与者。费俭告诉记者，人类基因组计划的完成使得人类从此拥有了了解自身、治愈疾病的巨大潜能。人类基因组序列中包含了几乎所有的疾病治疗靶点，蕴藏着无数潜在的药物候选分子。

但费俭发现，如何从30亿个碱基对组成的人类基因组序列中找到这些治疗靶点，发现这些潜在的药物分子，是一个艰难的过程，离不开基因修饰模式生物所发挥的重要作用。在上海细胞生物学研究所工作12年后，费俭在机缘巧合之下走上了为创新药“金矿”开路的创业之旅。

南模生物所从事的模式生物又被誉为“活的试剂”。模式生物包括小鼠、大鼠、斑马鱼、线虫等，公司生产的基因修饰动物模型主要指基因修饰小鼠模型。费俭笑言：“别看小鼠身材小，本领可大得很，它们都是新药开发的‘功臣’。如果没有动物实验，小鼠没有对某个基因点头，那就没办法推进到临床试验。我们的小鼠都住着‘七星级宾馆’，金贵得很。”

事实上，基因修饰动物模型就是生物医药创新最源头的关键环节。这一重要地位也让费俭有一种紧迫感。他深知，所有药物靶点都在人类基因组的序列中，只等着人们去发现。但从目前来看，真正由中国自己发现的靶点还不多，一定程度上也影响了原创型新药开发。“人类基因组就这么大，全世界都在里面挖‘宝’，总有一天要挖光的。”在费俭的率领下，一场全球创新的加速赛在南模生物如火如荼地进行。

潜“新”研发21年，南模生物累计研发构建了超过11000余种基因修饰动物模型，建立了超过6000多种标准化模型的资源库，为我国生命科学领域一大批创新成果的诞生和多个生物医药原创药物的上市提供了重要的支持，高效契合了肿瘤、神经退行性疾病、精神疾病、代谢性疾病和多种罕见病的研究及相关药物研发需要。

在费俭看来，模式生物是打开人类基因组宝库的关键“钥匙”，是挖掘创新药物“金矿”的必由巷道。

精准医疗的“赋能者”

随着精准医疗时代的到来，基因修饰动物模型的功能和价值日益凸显。“以前传统野生小鼠就能满足开展动物实验，如今疾病变化的复杂性和多样性，对小鼠的要求也越来越高。有些药只认识人的靶点，小鼠的靶点并不满足，因此就需要我们通过基因修饰将人的靶点移植替换到小鼠身上，才能做到精准识别。”费俭告诉记者，很多罕见病就是人的基因突变所导致的，如何精准治疗，就需要通过精准建模，为新药开发指明方向。

“我们的客户主要两类：一类是科学家，通常由他们提出自己需要的靶点，我们根据他们的研究想法准备好对应的基因修饰小鼠;另一类是产业公司，这类客户需要的靶点一般较为明确，我们会事先调研国际上的一些主流靶点，供他们选择。”在费俭看来，助力创新药开发，就要有比创新更前沿的视角，更敏捷的步伐。“我们不仅要为创新药‘金矿’开路，更要开创新药的高速公路，让国内原创型靶点和新药在全球领跑。”

一连串重量级的合作客户，彰显了南模生物的“硬核”技术服务能力。站上科创板新赛道，南模生物修筑新药“高速公路”的速度和能级将进一步提升。尽管目前国内外基因修饰动物模型产业规模和市场空间仍有较大悬殊，但费俭对此并不担心。在其看来，无论技术应用还是模型质量，中国与国外的企业已经不存在差距，当前需要解决的是“认同”问题。

“我们具有成本优势，在此基础上，需要让外国客户了解我们的产品。我相信，一旦他们了解并使用了我们的模型，产品一定会得到认可，国际市场也将进一步打开。”费俭说，公司近2年逐渐“走出去”拓展国外市场，国外客户数量已接近8%。对于南模生物未来的国际化之路，费俭胸有成竹。