ICMAB的研究人员介绍了一项关于新型纳米囊泡(称为quatsomes)的研究，该纳米囊泡已成功设计用于封装和递送用于治疗肿瘤的microRNA。这些纳米囊泡是通过简单的符合GMP标准的工艺生产的，这是临床使用新候选药物的不可避免的要求。这项发表在Small杂志上的研究已在AdvancedMaterials的WomeninMaterialsScience期刊中得到重点关注。

“这些quatsomes纳米囊泡的美妙之处在于，它们可以很容易地设计用于输送各种核酸。重要的是，它们在室温下是稳定的，这避免了与冷链要求相关的问题，”ICMAB研究员NoraVentosa说。Nanomol-生物集团。

微小RNA(也称为miRNA)是可以干扰其他RNA分子(特别是信使RNA)稳定性的小RNA分子。由于它们在主要疾病中发挥的核心作用，它们具有许多潜在的治疗用途。然而，由于这些分子在血流中的不稳定性以及它们到达特定组织的能力差，这些分子仍然很少用于患者。改善miRNA在体内临床传递的潜在策略是将它们封装在微小的载体中，以弥补其当前的缺点，没有副作用并提供其他互补功能。

为此，研究人员专门为此应用开发和设计了纳米结构，称为quatsomes，由两个封闭的脂质层组成。在新出版物中，研究人员展示了一种新设计的四体体配方，该配方具有可控的结构、组成和pH敏感性。

该研究是来自巴塞罗那材料科学研究所、ICMAB-CSIC、Valld'Hebron研究所(VHIR)-UAB、加泰罗尼亚生物工程研究所(IBEC)、巴塞罗那研究所的跨学科研究团队的成果科学技术学院(BIST)、CIBER生物工程、生物材料和纳米医学网络(CIBER-BBN)、NanomolTechnologiesSL公司、以色列理工学院和复杂分子系统研究所(ICMS)。

“在这项研究中，我们与医院、研究网络和公司合作。获得的成功结果说明了跨领域和超越学术系统的合作的重要性，”文托萨说。

这些新的quatsomes可以与miRNA结合并静脉注射到体内，以便在神经母细胞瘤原发性肿瘤或转移的频繁部位(如肝脏或肺)中递送，比单独注射miRNA具有更高的成功率和稳定性.一旦被递送，miRNA就会对肿瘤中的细胞增殖和存活相关基因产生影响，从而降低肿瘤的生长速度。

quatsomes的许多特性使它们非常适合这些应用：它们的尺寸小于150nm，并且在液体溶液中稳定超过六个月;它们还具有可调的pH敏感性，这意味着周围不同的pH水平可以触发不同的反应。

这些纳米囊泡的生产已针对其最终应用进行了优化，并确保它们可用于临床。通过名为DELOS的绿色且可扩展的一步式过程，研究人员设计了一种完全符合制定的良好生产规范(GMP)指南的程序。“现在是时候将我们的科学发现转化为造福患者的时候了，”VHIR研究员AriadnaBoloix说。

在本出版物中，quatsomes在传递miRNAs中的功能被证明是一种特定的颅外实体瘤，这种肿瘤在儿科癌症病例中很常见，称为神经母细胞瘤，它导致大约15%的儿科癌症死亡，并且缺乏针对高危患者的治疗方法。结果表明，quatsomes保护miRNA免于降解，并增加其在肝、肺和异种移植神经母细胞瘤肿瘤以及其他组织中的存在。